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日本正式批準:12月開始靜脈和脊髓腔注射干細胞治療帕金森病

       2023 年 11 月 20 日 ,韓國成體干細胞研究所 Biostar 干細胞研究所(所長:Jeongchan Ra 博士)宣布,通過給予自體干細胞治療帕金森病的再生醫(yī)學(xué)技術(shù)使用專利技術(shù)在靜脈和脊髓腔內(nèi)培養(yǎng)的脂肪干細胞已獲得日本厚生省的批準,并將于 12 月在東京新宿診所開始治療。

此次批準的干細胞治療方案包括靜脈注射 1.5 - 2.5 億個脂肪干細胞,并將 5000 萬個細胞注射到脊髓腔中,共注射 5 次,間隔時間為 2 至 4 周。治療所用的干細胞將來自韓國 Biostar 干細胞研究所或其日本附屬公司 JASC。這種方式有望提高治療的有效性,對其他無法治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病也可能有效。

 

      帕金森?。?/span>parkinson`s disease,PD)是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,癥狀以運動遲緩、震顫、僵直、姿勢步態(tài)異常為主,亦合并抑郁、焦慮、多汗、便秘、尿頻、睡眠障礙等非運動癥狀。

       帕金森病的主要病理改變?yōu)橹心X黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生不可逆的進行性變性、缺失,導(dǎo)致紋狀體內(nèi)多巴胺(dopamine,DA) 水平降低。PD病理損傷會促進膠質(zhì)細胞增生,誘導(dǎo)炎癥產(chǎn)生。病變涉及部位廣泛,神經(jīng)通路復(fù)雜。

       目前治療帕金森病的主要方法為藥物治療,傳統(tǒng)的藥物治療只能相應(yīng)緩解癥狀及疾病修飾,中晚期當藥物治療效果不佳時,可選擇腦深部電刺激術(shù)(Deep Brain Stimulation,DBS)治療,存在一定手術(shù)危險。傳統(tǒng)的藥物和手術(shù)治療方法均無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)變性和增加DA神經(jīng)細胞數(shù)目。

         近年來,干細胞療法針對神經(jīng)退行性疾?。ㄅ两鹕?、肌萎縮側(cè)索硬化癥、多發(fā)性硬化癥、老年癡呆等)已成為科研人員重點攻關(guān)突破的一個領(lǐng)域。而干細胞療法可以修復(fù)受損的DA神經(jīng)元,重建大腦神經(jīng)回路,恢復(fù)多巴胺分泌水平,有望成為新的治療途徑。

       截至目前,在美國國立衛(wèi)生研究院的臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療帕金森病的臨床研究近60項。

 

在我國,干細胞治療帕金森的研究也在火熱開展中,干細胞臨床研究備案項目目前有4個。

 

干細胞治療帕金森案例

       案例1:2018年,中國實用神經(jīng)疾病雜志刊登了“神經(jīng)干細胞移植治療帕金森的效果觀察”一文。文章中介紹了河南駐馬店中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)二科對27例帕金森患者進行神經(jīng)干細胞移植手術(shù)治療。

       治療后12個月,患者UPDRS量表中的行為和心理評分、日常生活質(zhì)量評分、運動功能評分、并發(fā)癥評分均明顯低于治療前 (P<0.05) , 且治療后12個月UPDRS量表總評分也低于治療前 (P<0.05) 。27例患者平均隨訪12個月, 治療總有效率為81.48%。

 

       案例2:河南省新鄉(xiāng)醫(yī)學(xué)院以帕金森病統(tǒng)一評分量表作為觀察指標,評估人臍帶間充質(zhì)干細胞移植對帕金森病的治療效果。共納入帕金森病患者15 例,其中男病患8 例,女病患 7 例,年齡在 52-76 歲之間,帕金森病 H&Y 分級 3-5 級。在征得產(chǎn)婦知情同意后,通過醫(yī)院倫理委員會批準,獲取足月妊娠產(chǎn)婦的臍帶,無菌收集臍帶,培養(yǎng)臍帶間充質(zhì)干細胞。

 

       所有病患均住院治療,自第 2 周起應(yīng)用人臍帶間充質(zhì)干細胞進行頸動脈穿刺移植治療。移植前及移植后1個月采用帕金森病綜合評分量表對患者移植前后神經(jīng)功能進行評定,分值越高表示神經(jīng)功能缺損越嚴重。

        結(jié)果顯示:與移植前相比,移植后1個月患者帕金森病綜合評分量表分值均明顯降低,主要集中在對震顫、強直的改善?;颊呔闯霈F(xiàn)移植物抗宿主病。

       案例3:一篇名為“Mesenchymal stem cells in Parkinson's disease: Motor and nonmotor symptoms in the early posttransplant period.”的研究使用自體間充質(zhì)干細胞(MSCs)治療帕金森病患者,對12例帕金森病患者采用靜脈或靜脈聯(lián)合鼻腔注射的方式移植間充質(zhì)干細胞。分別在移植前及移植后1個月及3個月進行運動及非運動癥狀和整體生活質(zhì)量等評估。

 

        結(jié)果發(fā)現(xiàn),間充質(zhì)干細胞移植后患者運動和非運動癥狀的嚴重程度在統(tǒng)計學(xué)上顯著降低。

       總結(jié):帕金森病從被發(fā)現(xiàn)以來,其相關(guān)研究已有近200年的歷程。通過細胞移植治療帕金森病也有近30年的研究,通過研究證實干細胞移植治療帕金森病的方法是可行的。科研工作者嘗試通過多種途徑來提高帕金森病患者的生活質(zhì)量,隨著干細胞技術(shù)的不斷發(fā)展,探索和優(yōu)化,為實現(xiàn)帕金森病的治療提供了新的希望。

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